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遗传性眼部疾病或将无需手术,2800万美元助力新药进入临床

发布日期:2019-07-29 浏览次数:0

日前,致力于开发治疗角膜疾病新疗法的Trefoil Therapeutics公司宣布完成A轮2800万美元的融资。该公司正在开发新型工程化成纤维细胞生长因子-1蛋白(eFGF-1)作为治疗严重角膜内皮疾病和上皮疾病的再生药物疗法。

该公司表示,本轮资金将用于支持完成角膜内皮营养不良的2a期概念验证研究,包括Fuchs营养不良,这种疾病将导致角膜背面内皮层的恶化。Trefoil预计将于2020年初向美国FDA提交新药的临床研究申请(IND)。

该公司的技术源自其联合创始人Michael Blaber博士的研究发现,并获得佛罗里达州立大学(Florida State University)的授权许可。Blaber博士与其他FGF-1的研究人员:Ralph Bradshaw博士在实验室中发现了FGF-1;Ken Thomas博士纯化了FGF-1,于2013年共同创立了Trefoil。

角膜内皮疾病,包括Fuchs营养不良,是进行角膜移植的主要原因。加州大学旧金山分校(UCSF)眼科学名誉教授Richard Abbott表示,此类移植手术具有侵入性,价格昂贵,并且可能要求患者在其余生中服用免疫抑制药物。

该公司的主要候选药物TTHX1114是FGF-1蛋白的工程化形式,旨在通过刺激内皮细胞增殖和迁移来逆转视力丧失。临床前数据表明,TTHX1114能够加速角膜内皮营养不良动物模型的角膜清除,并增强针对化学损伤和疱疹性病变的愈合能力。在人角膜器官培养模型中,TTHX1114刺激正常和患病角膜中内皮组织的增殖和迁移,解决了角膜内皮营养不良的关键缺陷。

Trefoil首席执行官David Eveleth博士说:“公司开发TTHX1114的目的是提供第一种用于治疗角膜营养不良的再生治疗剂,以逆转与这些病症相关的视力丧失,而无需进行手术。我们期待明年初的首次临床研究。”

参考资料:

[1] Trefoil Therapeutics Raises $28 Million Series A to Advance Engineered FGF-1 for the Treatment of Corneal Diseases Retrieved on July 22 2019 from https://www.trefoiltherapeutics.com/copy-of-03132017

来源: 创鉴汇

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