资讯> 行业新闻> 帕金森疾病突变细胞有助于疾病研究

帕金森疾病突变细胞有助于疾病研究

发布日期：2020-02-28 浏览次数：131

来源： 生物谷 

在最近一项研究中，科学家们使用基因编辑工具，将疾病相关基因突变引入猴源干细胞中，并成功地抑制了帕金森氏症患者经常会出现细胞生化异常反应。

文章作者，威斯康星大学麦迪逊分校Marina Emborg教授说：“我们现在知道如何将一个单一的突变（点突变）插入到猴源干细胞中。”相关结果发表在最近的《Scientific Reports》杂志上。

在该研究中，研究人员使用基因编辑技术CRISPR来改变细胞遗传密码中的单个核苷酸，并将其命名为G2019S。

在人类帕金森氏症患者中，这种突变导致参与细胞代谢的酶LRRK2过度活跃。这项新研究首次产生了仅产生具有G2019S突变的细胞，这使得研究该突变在疾病中的作用变得更加容易。

Emborg教授说：“具有这种突变的干细胞的代谢效率不如正常细胞，就像我们在帕金森氏症中所见那样。突变细胞在体外培养中的寿命较短。当它们暴露于氧化应激时，它们的抵抗力就会减弱。”

突变的细胞还具有帕金森氏症的另一个缺点：与其它细胞的连接缺乏光泽。当研究人员刺激突变的干细胞分化为神经元时，他们形成的分支也明显较少。

施密特说：“我们可以使用某些相同的遗传技术，并将其应用于人类疾病的其他灵长类动物模型。”研究人员还使用猴干细胞来测试帕金森氏症的基因治疗。通过阻止LRRK2的表达，从而使细胞代谢发生了积极的转变。

文章推荐
  • 齐鲁两款1类新药来势汹汹 剑指1000亿市场
    近日，齐鲁制药有2款1类新药获批临床，分别为引进的VB4-845注射液及国产1类新药注射用QLS31901。米内网数据显示，2021年至今齐鲁制药已有2款2类改良型新药获批上市，3款创新药申请临床，其中2款已获批临床。
    2021-03-22
  • 杨森Ponvory获FDA批准上市 治疗复发型多发性硬化症
    3月19日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准了Ponvory（ponesimod），一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，
    2021-03-22
  • 县域医药市场争夺战：未来十年 这9亿中国人用什么药
    12年前，在国内一家顶级医药集团工作的王宇（化名），借出差的机会，在企业重点布局的大城市三甲医院之外，顺便跑了跑社区卫生诊所和县级医院。
    2021-03-22
  • 逮捕医药代表 执行！
    日前，中国检察网公开了一份起诉书，内容直指两位医药代表的非法行为，因涉嫌受贿罪，被地方监察委员会留置，经研究决定对其刑事拘留，后由地方公安局依法执行逮捕。
    2021-03-22
  • 一批药企 宣布停产
    日前，江西省药监局连续发布3则停产公告。
    2021-03-22

微信扫一扫

300多万优质简历

17年行业积淀

2万多家合作名企业

微信扫一扫 使用小程序

猎才二维码