成年库欣病患者福音 诺华开发创新疗法获FDA批准

日前，美国FDA宣布，批准Isturisa（osilodrostat）口服片剂上市，治疗成年库欣病（Cushing’s disease）患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。Isturisa是诺华（Novartis）公司开发的11β-羟化酶（11-beta-hydroxylase）抑制剂。去年7月，意大利的Recordati公司从诺华公司收购了Isturisa的全球开发和推广权益。

库欣病是由于垂体肿瘤释放过多的促肾上腺皮质激素，导致肾上腺产生过量的皮质醇。这种疾病最常出现在30-50岁的成人中，影响的女性是男性的3倍。库欣病可能造成严重健康问题，包括高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部出现血块、骨质流失、免疫系统削弱和抑郁。

Isturisa是第一个FDA批准的直接解决皮质醇生产过量的疗法，通过阻断11β-羟化酶，能够阻止皮质醇的合成。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格。

▲Isturisa分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181) / Public domain）

Isturisa的疗效和安全性在一项包含137名成人患者的研究中得到评估。这些患者平均年龄41岁，大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈，或者不能接受手术。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。

随后，71名患者加入了为期8周的随机双盲研究，继续接受Isturisa治疗，或者接受安慰剂。在疗程结束时，接受Isturisa维持治疗的患者中86%的患者皮质醇水平在正常范围内，而服用安慰剂的患者组的数值为30%。

“FDA支持开发治疗罕见病的安全和有效的治疗方法。这一创新疗法能够帮助库欣病患者，“FDA药物评估和研究中心，药物评估办公室II的代理主任Mary Thanh Hai医学博士说：”通过帮助患者达到正常皮质醇水平，这一药物为成年库欣病患者提供了重要的治疗选择。“