Engage Therapeutics创新吸入式疗法达到2b期临床终点

13日，Engage Therapeutics公司宣布，其开发的口腔吸入式疗法Staccato alprazolam，在治疗癫痫患者的2b期临床试验StATES中达到主要研究终点，与安慰剂组相比，治疗组患者接受治疗后在两分钟内停止癫痫，且在两小时内未复发的患者比例显著提高。此外，该试验还表明，Staccato alprazolam可以快速起效，平均只需要30秒就可以终止患者的癫痫发作。

癫痫发作可能导致无法控制的肢体运动，异常的思维和行为，以及异常感知。肢体运动可能非常剧烈，并导致丧失意识。癫痫的产生是由于大脑中的一群神经细胞不受控制地被激活，局灶性癫痫指的是癫痫发作起源于大脑中有限的部分脑区。目前市场上已有两款获批鼻喷雾剂疗法，然而这些疗法至少需要15分钟才能生效，这意味着它们来不及用于终止已经开始的癫痫发作。

Staccato alprazolam是一款小型手持口腔吸入式癫痫发作急救疗法，它结合了已被美国FDA批准的Staccato递送技术和上市药物阿普唑仑（alprazolam）。只需一次吸入，即可轻松递送阿普唑仑。Staccato系统可以迅速蒸发阿普唑仑，使其形成气雾剂，其颗粒可用于深肺输送，以产生快速的全身作用。这可能为癫痫患者及其看护者提供一种阻止活动性癫痫发作的有效方法。

▲Staccato alprazolam（图片来源：Engage Therapeutics官网）

StATES试验是一项随机，双盲的2b期临床研究，共有116名患者参与，旨在评估Staccato alprazolam治疗患有局灶性或全身性癫痫发作的成人患者时的安全性、有效性和可用性。该试验的结果表明，76位患者中有50位达到了主要终点，即患者在接受治疗两分钟内停止癫痫，且在两小时内未复发。

▲Staccato alprazolam在StATE临床试验中的表现（图片来源：参考资料[1]）

“我认为癫痫的治疗药物需要快速生效，在癫痫发作时可以及时终止病情，”Engage Therapeutics创始人，兼首席执行官Gregory T. Mayes先生说：“StATES研究的数据证明了Staccato alprazolam快速生效的特点。随着临床试验的进展，我们希望可以尽快看到Staccato alprazolam成为癫痫患者用来缓解疾病的重要工具。”

参考资料：

[1] Engage Therapeutics Announces Phase 2b StATES Study of Staccato® Alprazolam for Seizure Cessation Meets Primary Endpoint, Retrieved March 12, 2020, from https://engagetherapeutics.com/engage-therapeutics-announces-phase-2b-states-study-of-staccato-alprazolam-for-seizure-cessation-meets-primary-endpoint/

[2] Engage touts long-awaited positive data for its inhaler for seizures. Retrieved March 12, 2020, from https://www.statnews.com/2020/03/12/engage-touts-positive-data/