治疗斑秃 礼来JAK抑制剂获FDA突破性疗法认定

3月16日，礼来/Incyte宣布FDA授予baricitinib治疗斑秃“突破性疗法”资格认定。

斑秃是一种突发性的局限性斑片状脱发，男女发病率无差异，可发生于任何年龄，但以青壮年多见。斑秃的发病原因不明，但在毛囊周围有淋巴细胞浸润，且有时合并其他自身免疫性疾病（如白癜风、特应性皮炎），因此也认为斑秃的发生可能存在自身免疫的发病机制。斑秃区域的毛发多可再生，但也有可能反复发作。FDA尚未批准任何药物用于治疗斑秃。

FDA此项决定主要基于II/III期BRAVE-AA1研究的积极结果。在II期研究阶段，36周的治疗结果显示，baricitinib相比安慰剂未发现新的严重不良事件，治疗相关不良事件均为轻至中度，主要包括上呼吸道感染、鼻咽炎、痤疮。

基于上述BRAVE-AA1研究II期阶段的中期分析结果，BRAVE-AA1研究的III期阶段以及另外一项代号为BRAVE-AA2的III期研究已经启动，主要评估baricitinib 2mg和4mg相比安慰剂的疗效和安全性差异。

baricitinib是一种JAK1/2抑制剂，目前获批用于治疗成人中重度类风湿关节炎。JAK激酶是细胞内非受体酪氨酸激酶家族，有JAK-1、JAK-2、JAK-3和TYK-2四个成员。JAK激酶介导细胞内大多数细胞因子的信号传导，如白介素(IL)类、干扰素(IFN)等，而且不同受体可激活不同亚型的JAK激酶，从而表现差异化的生物学功能。因此JAK抑制剂的潜在适应症也非常多样。baricitinib开发的适应症还包括系统性红斑狼疮、特应性皮炎、银屑病等。

来源：医药魔方NextPharma

礼来免疫产品开发副总裁Lotus Mallbris指出：“斑秃患者目前没有任何FDA批准的药物可用。斑秃不仅造成患者身体局部毛发缺失，同时也给患者造成巨大的精神负担。礼来期望能为斑秃患者带来首个治疗药物选择。”