基石药业第二款创新药今日在台申请上市 用于治疗GIST!

3月27日，基石药业（苏州）有限公司（基石药业-B,02616.HK）宣布，公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请。

Avapritinib是一款在研、强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的、不可手术切除或转移性GIST成人患者。该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定，是目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。

GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感，目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。然而，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月。除了D842V之外，既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。

目前基石药业向TFDA递交的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达 84%, 且大多数不良反应均为1级或2级，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，61%的患者DOR≥6个月。

值得一提的是，Avapritinib是基石药业第二款递交上市申请的药物。此前，基石药业已在向台湾TFDA提交首了款用于成人复发/难治性急性髓系白血病（AML）新药——TIBSOVO（ivosidenib）的上市申请。此外，基石药业负责人表示，除台湾外，2020年上半年将计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者之需。