T细胞疗法防治病毒性疾病！Viralym-M在欧洲获得孤儿药资格

AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格，用于接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，治疗病毒性疾病和感染。Viralym-M是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒特异性T细胞疗法，目前正开发用于治疗和预防由6种常见的、破坏性的病毒病原体引起的严重病毒学疾病，包括：BK病毒、巨细胞病毒、人疱疹病毒6型、EB病毒、腺病毒、JC病毒。病毒性疾病是移植患者预后不佳的主要原因，可能导致毁灭性和危及生命的后果。除了孤儿药资格之外，Viralym-M之前还获得EMA授予优先药物资格（PRIME）、获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）资格。

值得一提的是，Viralym-M是截至目前为止同时获得PRIME和RMAT资格认定的7种研究性疗法之一。AlloVir公司拥有Viralym-M的全球开发和商业化权利，并致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病的患者开发和提供变革性细胞疗法。

病毒特异性T细胞制备流程

在已发表于《临床肿瘤学杂志》（Tzannou，JCO，2017）的一项阳性II期概念验证研究中，常规治疗失败的患者，在接受Viralym-M治疗后，超过90%的患者根据预定标准病情表现出完全或部分临床反应，大多数患者血液中的病毒彻底清除、主要临床症状完全消除。

AlloVir公司已计划在2020年启动Viralym-M的III期关键性研究以及II期概念验证研究，针对6种常见的、毁灭性的和危及生命的病毒病原体。

在健康的个体中，来自身体自然防御系统的病毒特异性T细胞（VST）提供了对多种致病病毒的保护。然而，在免疫系统减弱的患者中，这些病毒可能无法控制。病毒性疾病是常见的，对免疫功能低下的患者有潜在的毁灭性和危及生命的后果。例如，高达90%的患者在异基因干细胞移植后至少会激活一种病毒，其中三分之二的患者会激活一种以上的病毒，导致严重和长期的发病率、住院和过早死亡。通常，当病毒感染免疫功能低下的患者时，标准的抗病毒治疗不能解决免疫系统减弱的根本问题，因此，许多患者会遭受危及生命的后果，如多器官损伤和衰竭，甚至死亡。

Viralym-M是AlloVir公司异基因、off-the shelf、多病毒特异性T细胞疗法管线中的一种先导研究性疗法，旨在治疗免疫功能低下患者（包括HSCT、实体器官移植患者或原发性免疫缺陷、癌症或HIV患者）的活动性病毒病。Viralym-M有潜力在患者免疫功能受损的情况下，对抗或预防一系列严重且危及生命的病毒性疾病，通过大幅度降低或预防疾病发病率和显著改善预后，从根本上改变病毒性疾病患者的生活。

原文出处：European Medicines Agency Grants Orphan Drug Designation to AlloVir’s Viralym-M, an Allogeneic, Off-the-Shelf, Multi-Virus Specific T-Cell Therapy