吉利德Yescarta获FDA授予孤儿药资格 在华纳入优先审查！

吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）开发的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予了2个孤儿药资格（ODD），分别用于治疗：结外边缘区淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴结边缘区淋巴瘤（nodal MZL）。

截至目前，Yescarta已获FDA授予5个ODD，另外3个分别为：治疗滤泡性淋巴瘤（FL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。

Yescarta于2017年10月获美国FDA批准，成为继诺华Kymriah之后批准上市的全球第二款CAR-T细胞疗法。Yescarta适应症为：用于既往接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。Kymriah适应症为：用于治疗儿童和年轻成人（2至25岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL）及成年人复发/难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤和原发纵隔B细胞淋巴瘤）。根据吉利德和诺华已发布的财务报告，在2019年度，Yescarta、Kymriah的全球销售额分别为4.56亿美元、2.78亿美元。

在中国，Yescarta（益基利仑赛注射液[拟定]，代号FKC876）由上海复星医药集团与凯特制药成立的合营企业复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）开发。本月中旬，复星凯特宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

益基利仑赛注射液（代号FKC876）是复星凯特从凯特制药引进Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

该产品是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是国家药品监督管理局（NMPA）迄今为止正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。作为一种全新的肿瘤治疗手段，FKC876能够为中国接受了二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者带来新生的希望和机会。

当前，CAR-T已成为肿瘤免疫治疗的一个热点，除了已上市的2款CAR-T细胞疗法（Kymriah，Yescarta）之外，还有多款CAR-T疗法已经进入监管审查，包括：Kite Pharma公司的CD19 CAR-T细胞疗法KTE-X19（治疗套细胞淋巴瘤）、百时美施贵宝CD19 CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel （liso-cel，JCAR017，治疗大细胞淋巴瘤）。此外，还有一款靶向CD19的新型Fc优化免疫增强单抗tafasitamab进入监管审查，

值得一提的是，上述4款CD19 CAR-T疗法均为自体CAR-T疗法，均需针对每例患者单独制备，制备流程均需分离患者T细胞，并在体外进行基因修饰使T细胞表达一种旨在靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR），之后将修饰后的T细胞回输患者体内，寻找表达CD19的癌细胞，发挥治疗作用。

而tafasitamab则是一种工业化生产的即用型单抗，随取随用。在疗效方面，tafasitamab与Kymriah和Yescarta具有可比性。治疗成本方面，Kymriah和Yescarta均定价数十万美元，而tafasitamab可以控制的非常低。有分析师将tafasitamab比喻为“CAR-T细胞疗法杀手”，该药如果成功上市，势必将对Kymriah和Yescarta带来巨大的冲击。

原文出处：美国FDA孤儿药数据库

原标题：CD19 CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA授予孤儿药资格，在中国已被纳入优先审查！