百时美施贵宝/bluebird提交BCMA CAR-T上市申请

3月31日，百时美施贵宝/bluebird宣布向FDA提交了idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121)的上市申请，用于治疗接受过3种以上疗法（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体）的成人多发性骨髓瘤的成年患者。

此次申请主要基于关键II期KarMMa研究的结果。KarMMa研究入组140例接受过多线治疗的复发难治多发性骨髓瘤患者，其中128在接受了清除淋巴细胞的化疗之后接受了150~450x10*6的CAR-T细胞回输，评估了ide-cel的疗效和安全性，一线结果曾与2019年12月在ASH2019大会上公布，显示到达了总体缓解率（ORR）的主要终点和完全缓解率（CR）的次要终点，其安全性结果则与I期CRB-401研究的结果一致。更详细全面的结果将会在不久后的医学会议上公布。

ASH2019大会期间公布的KarMMa研究一线结果

与当前上市的两款靶向CD19的CAR-T细胞疗法不同，ide-cel是靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。BCMA是在骨髓瘤细胞表面高表达的一种蛋白抗原，ide-cel曾获得FDA授予的治疗复发难治多发性骨髓瘤的“突破性疗法（BTD）”资格和EMA授予的“优先开发药物（PRIME）”资格，也是全球首个提交上市申请的BCMA CAR-T疗法。

BMS通过收购新基获得了ide-cel的开发权益。新基早在2013年就开始与bluebird合作开发CAR-T疗法，2015年双方明确重点开发靶向BCMA的bb2121。2018年3月，新基和bluebird修订了双方的合作协议，bluebird后续将承担bb2121开发成本的50%，共享产品在美国上市销售的利润。而bb2121在美国之外的利润则由新基享有。BMS后续还将和bluebird一起合作开发ide-cel的多个临床研究项目(KarMMa-2, KarMMa-3, KarMMa-4)，包括ide-cel用于早期多发性骨髓瘤患者的临床研究。

2019年4月3日，杨森/南京传奇开发的BCMA CAR-T疗法JNJ-68284528也获得了欧盟EMA授予的“优先药物”资格，用于既往接受过一种蛋白激酶抑制剂、一种免疫调节剂、一种CD38抗体治疗并且最后一次治疗后复发时间不超过12个月的复发难治性多发性骨髓瘤。