Mesoblast干细胞疗法获FDA优先审评资格 治疗移植物抗宿主病

2日，Mesoblast公司宣布，美国FDA已接受其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将于今年9月30日前做出回复。

据新闻稿中的统计数据显示，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD（C/D或3/4级）患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无美国FDA批准治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法出现。

Ryoncil通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它已获得美国FDA授予的快速通道资格。目前，Ryoncil也正在被开发用于其它罕见疾病的治疗。

▲Mesoblast的研发管线（图片来源：Mesoblast官网）

此前已公开的一项3期试验结果显示，患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控制率相比，有统计学意义的显著增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。

“我们迫切想要改善罹患这种破坏性疾病儿童患者的生存结局。美国FDA接受该项BLA是我们公司的一项重要里程碑，“Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士说：”Mesoblast正在为Ryoncil的潜在上市做准备。”

参考资料：

[1] FDA ACCEPTS MESOBLAST’S BIOLOGICS LICENCE APPLICATION FOR RYONCIL™ AND AGREES TO PRIORITY REVIEW, Retrieved Apr 1, 2020, from http://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/1ee6fcd5-de79-4645-bc09-1f1fe8864047

[2] 速递 | 干细胞疗法治疗骨髓移植并发症3期试验成功, Retrieved Apr 1, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/YhHr2tYgcl7cvLax8mqQvQ