Sangamo与Mogrify达成合作 开发即用型CAR-Treg疗法

日前，Mogrify公司和Sangamo Therapeutics联合宣布，双方达成一项合作和独家许可协议，结合Mogrify专有的诱导多能干细胞（iPSCs）和胚胎干细胞（ESCs），以及Sangamo的锌指蛋白（ZFP）基因工程技术，开发同种异体的嵌合抗原受体调节性T细胞（CAR-Treg）疗法。

Tregs是T淋巴细胞的一个亚群，作为免疫系统的关键调节因子。他们确保免疫系统不会错误地伤害健康器官，同时仍然保护身体免受病原微生物的侵害。

CAR-Tregs是一种经过基因工程改造后，表达嵌合抗原受体（CAR）的调节性T细胞，它们可以精确地靶向自身免疫和炎症病理位点。Sangamo的CAR-Treg平台旨在利用CAR和锌指蛋白（ZFP）技术对Tregs进行体外基因工程改造，治疗自身免疫和炎症性疾病。

Mogrify的技术能够将任何人类细胞类型转变为任何其他人类细胞类型。这种转化是利用专有的大数据技术鉴定出的转录因子或小分子来实现的。iPSCs和ESCs为生产Tregs提供了取之不尽的起始材料，潜在降低产生疗法的成本，从而更容易触达更大的患者群体。

图片来源：Mogrify公司官网

根据协议条款，Mogrify将负责发现和优化从iPSCs或ESCs到Tregs的细胞转化技术。Sangamo期望随后利用其ZFP基因工程技术和疗法开发能力，将这些Tregs转化为即用型同种异体CAR-Treg细胞候选疗法，并希望继续进行临床开发，直至注册用于治疗炎症和自身免疫性疾病。Sangamo将向Mogrify支付预付款。Mogrify也有资格获得与开发和监管里程碑以及产品销售相关的潜在额外付款。

“这项许可协议让Sangamo可以使用Mogrify的细胞转化技术，为我们开发即用型同种异体CAR-Treg细胞疗法提供更多技术选择，”Sangamo细胞疗法主管Jason Fontenot先生说：“我们期望这项合作能够加速我们开发可扩展的CAR-Treg细胞疗法，更快地向炎症和自身免疫疾病患者提供治疗选择。”

参考资料：

[1] Mogrify and Sangamo announce collaboration and exclusive license agreement for Mogrify’s iPSC- and ESC-derived regulatory T cells. Retrieved April 22, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200421005170/en/