FDA批准帕金森新药Opicapone上市 显著减少“关闭”期时间

4月27日，Neurocrine Biosciences公司宣布，美国FDA已批准Opicapone（商品名Ongentys^®）作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，治疗经历“关闭”期（off time）的帕金森病患者。随着疾病的进展，服用左旋多巴/卡比多巴的患者可能在两次治疗期间经历“关闭”期，在此期间帕金森患者的运动症状例如震颤、运动缓慢和行走困难的发生率会增加。Opicapone还可以增加患者的“打开”期时间（on time），即药物起效且患者症状得到控制的时间段，而不会造成运动障碍，这可以更好地控制帕金森病患者的运动症状时间。

Ongentys^®是一种新型的、每日一次、口服、选择性、可逆的儿茶酚氧位甲基转移酶（COMT）抑制剂，该胶囊剂有两种规格，25mg 和50mg。该品种可作为左旋多巴/卡比多巴辅助疗法用于经历“关闭”期的帕金森病患者。Ongentys^®抑制COMT酶，该酶分解左旋多巴，使更多的左旋多巴可到达大脑。

该品种最初于2016年6月在欧盟上市。2017年Neurocrine Biosciences公司从葡萄牙制药公司BIAL授权获得Opicapone在美国和加拿大的独家开发和商业化权利。2018年1月，复星医药以1800万美元从BIAL公司授权获得了Opicapone在中国市场的独家权利。2019年3月，复星医药在中国递交了opicapone的新药临床申请并获得CDE受理。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默症的美国第二大最常见的神经退行性疾病。全球大约有帕金森患者600多万，美国有100多万。帕金森是由患者大脑中低水平的多巴胺引起的，随着帕金森疾病的进展，多巴胺的产生稳定减少，导致运动症状增加，包括运动缓慢、震颤、平衡受损等。目前尚无治愈帕金森的方法，该疾病管理主要通过多巴胺机制来控制运动症状。当前治疗运动症状的黄金标准疗法是左旋多巴/卡比多巴。左旋多巴/卡比多巴可改善患者的运动症状，但随着疾病的进展，左旋多巴的有益作用开始更快消失，然后，患者会在“打开”时间（药物起效）和“关闭”时间（药物无效）之间全天经历运动波动。

Ongentys^®的批准得到38项临床研究数据的支持，其中包括两项跨国的III期临床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），涉及1000多名接受Ongentys^®治疗的帕金森病患者。两项研究都包括一年开放标签扩展期。试验数据显示，与安慰剂相比，50 mg的Ongentys^®显著缩短了较基线的“关闭”期时间，且运动能力正常的“打开”期时间也较基线显著增长。

“美国FDA批准Ongentys^®上市，为帕金森病患者提供了一种重要的新治疗选择。Ongentys^®可以减少‘关闭’期的发作和增加‘打开’期的时间来帮助控制不可预测的运动波动。”Neurocrine Biosciences公司首席执行官Kevin C.Gorman博士说，“在Neurocrine Biosciences，我们的使命是减轻患者的痛苦。我们期待与帕金森病组织合作，在今年晚些时候将这种新疗法提供给患者。”

经查询药渡数据库，截止发稿，全球有6款已经上市的COMT抑制剂，分别是Flopropione(夫洛丙酮)、Phloroglucin(间苯三酚)、Tolcapone(托卡朋)、Entacapone(恩他卡朋)、Carbidopa/Entacapone/Levodopa(卡比多巴/恩他卡朋/左旋多巴)和Opicapone (奥匹卡朋)。