开发血友病基因编辑疗法 再生元扩展合作

日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和Intellia Therapeutics宣布扩展其现有的合作。双方将共同开发治疗A型和B型血友病的基因编辑疗法。再生元同时获得开发靶向额外治疗靶标的基因编辑疗法的权益，以及独立开发和商业化离体基因编辑产品的非排他性权益。Intellia将获得7000万美元的前期付款，再生元并且将对Intellia进行3000万美元的额外股权投资。

利用Intellia公司的CRISPR/Cas9基因编辑平台，再生元和Intellia公司已经在靶向插入表达治疗性蛋白和抗体的转基因方面取得重大进步。在临床前研究中，两家公司首次在非人类灵长类动物中，使用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术，将转基因靶向插入肝脏细胞的基因组中。这些动物产生了正常或更高水平的循环人凝血因子IX。凝血因子IX是B型血友病患者体内缺失或缺陷的一种凝血蛋白。这些结果表明，转基因插入可能提供了一个能够编码这一重要因子，具有正常功能的基因。

“再生元团队努力扩展科学技术的边界，我们相信与Intellia联合开发的精确体内基因插入能力是一个有前景的治疗平台，它将在许多疾病中展现潜力，包括那些在历史上难以治疗的疾病。” 再生元联合创始人、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说，“我们很高兴扩大与Intellia的合作，专注于最大限度地发挥CRISPR/Cas9基因编辑技术的潜力，以便尽可能地帮助更多的患者。”

Intellia公司的首席执行官兼总裁John M. Leonard博士说：“我们很高兴与再生元公司合作，基于转基因精准插入技术，开发潜在治愈A型和B型血友病的疗法。我们相信我们基于CRISPR/Cas9的技术能够解决当前替代疗法和基因治疗方法的局限性，重要的是，可能为这些遗传病患者提供一个持久、潜在的终身解决方案。”