渤健最新研究结果：SMA患者持续受益于诺西那生钠注射液治疗

渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新结果。NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患者进行的历时最长的研究，正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。新数据表明，在经基因诊断为SMA的婴儿中，使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。这些患者与自然病史相比持续保持和获得运动功能。

新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。截至2020年2月，所有接受治疗的患者（n=25；年龄中位数为3.8岁）均存活，且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下，大多数SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。此外，所有达到独立行走运动里程碑的儿童（许多在正常年龄段达到）在初次获得独立行走能力后，直至最后一次随访还保持这项能力。

NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA，且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMA-I型或II型）中进行的二期非盲研究，目前尚在进行中。这项研究又额外延长了三年，使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性，并进一步了解早期治疗产生的影响。

截至2020年2月的最新中期分析的更多结果显示：

· 所有之前能够在辅助下行走（92%）和独立行走（88%）的研究参与者在上次数据公布后的11个月内都一直保持这种能力。

· 在11个月的随访中，一名儿童获得了在辅助下行走的能力（使这一比例增加至所有研究参与者的96%），并且达到了宾夕法尼亚州儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）量表的最高分，将获得最高分数的研究参与者总数提升到25人中有21人（84%）。

· 拥有两个SMN2拷贝的患者能够在扩展版Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）中得分并取得进展，这对该病的自然病史来说是不寻常的。

· 诺西那生钠注射液的耐受性良好，在延长的随访期内未发现新的安全问题。没有儿童因为治疗相关不良事件退出研究。