职位推荐
- 珍格医疗-临床销售 15001-20000
- 地奥制药-医药代表 6001-8000
- 普利德医疗-医疗设备销售经理 面议
- 大唐-兼职招商经理 面议
- 景德中药-直营经理 6001-8000
- 安邦医药-省区招商经理 8001-10000
- 恒瑞医药-医药信息沟通专员 6001-8000
- 黄河中药-学术讲师 8001-10000
发布日期:2021-12-31 浏览次数:303
日前,Amylyx Pharmaceuticals宣布,美国FDA已接受AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新药申请(NDA),并授予优先审评资格。PDUFA目标日期定为2022年6月29日。AMX0035是两种药物苯丁酸钠(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明,这两种药物联用的协同效应,能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。
Amylyx还将向FDA提交一份扩展使用计划申请(Expanded Access Program),以便在未来几个月内用于那些无法参与该药3期临床试验的患者。
向美国FDA提交的NDA是基于一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点,即根据修订的ALS功能评定量表测量,在6个月随机化阶段结束时,接受AMX0035治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。
此外,对所有随机化受试者长达3年的随访显示,在试验开始时就接受AMX0035治疗的患者,与最初接受安慰剂治疗,在开放标签阶段转为AMX0035治疗的患者相比,死亡风险降低了44%(HR 0.56;95% CI,0.34-0.92)。并且始终接受AMX0035治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月(25.0个月 VS. 18.5个月)。
安全性上,总体而言,在24周内,AMX0035和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似,但是AMX0035组胃肠道事件的发生率更高。相关详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》与Muscle and Nerve杂志上。
参考资料:
[1] Amylyx Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application (NDA) for AMX0035 for the Treatment of ALS. Retrieved December 29, 2021, from https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-nda-for-amx0035-for-the-treatment-of-als
(原文有删减)
300多万优质简历
17年行业积淀
2万多家合作名企业
微信扫一扫 使用小程序