海思科引进“渐冻人症”药物利鲁唑口腔膜中国独家权益

3月4日，海思科宣布，与Aquestive Therapeutics签署了治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的利鲁唑口腔膜Exservan的合作协议，海思科将独家负责该药在中国的注册和商业化活动，Aquestive公司将作为该产品的独家制造商和供应商。这项合作涉及首付款和监管里程碑付款总计数百万美元。

肌萎缩侧索硬化症俗称 “渐冻人症”，是一种罕见疾病，2014年一场全球范围的“冰桶挑战”活动，让这一疾病开始广为人知。该疾病的临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。

根据美国ALS协会统计，ALS患者中大部分在发病后的1~5年内就会死亡，生存率甚至低于癌症。长期以来针对ALS并无特效治疗药物，临床上ALS治疗方法还是以改善患者的生活质量、延缓疾病进展为主，包括通过药物改善神经功能、营养、康复理疗以及心理支持治疗等一系列综合的治疗方案。

据公告介绍，Exservan是Aquestive公司使用其PharmFilm创新药物递送技术开发的利鲁唑口服薄膜制剂，已于2019年11月获得美国FDA的批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。Exservan放在患者的舌头上，无需液体或食物即可迅速溶解，其剂型的特殊性将为吞咽困难或者无法吞咽的ALS患者提供有意义的治疗选择。该产品在欧洲和美国的商业化合作伙伴分别为赞邦集团（Zambon Group）和田边三菱（Mitsubishi Tanabe）。

公告表示，中枢神经系统一直是海思科研发的重点疾病领域之一。许多ALS患者随着时间的推移，会在某些时间点遇到吞咽和呛咳的问题，吞咽食物和液体变得更加困难，对患者的治疗及生活质量造成很大影响。虽然大多数患者此前使用利鲁唑，但由于无法吞咽片剂，很多患者会选择在疾病进展的某些阶段停止治疗。海思科与Aquestive公司此次合作在中国开发和商业化这种差异化ALS药物，有助于扩大公司的中枢神经系统产品组合，并为ALS患者提供改良的利鲁唑制剂。

参考资料：

[1]海思科:关于签署治疗肌萎缩侧索硬化症的利鲁唑口腔膜EXSERVAN许可和供应协议的公告

. Retrieved Mar 4，2022, from https://data.eastmoney.com/notices/detail/002653/AN202203031550336701.html

▽关注【药明康德】微信公众号