显著改善帕金森病患者症状 新机制疗法2期临床结果积极

发布日期:2022-04-01 浏览次数:458

来源:药明康德 

今日,Cerevance公司宣布,其潜在“first-in-class”口服帕金森病在研疗法CVN424在2期临床试验中获得积极结果。在达到安全性目标之外,CVN424为患者的“OFF”期提供了统计显著且具有临床意义的剂量依赖性改善。“OFF”期指的是患者即使接受治疗后依然出现帕金森病症状的时间段。

Cerevance公司的药物发现平台基于名为NETSseq的新技术,它可以从患者大脑组织中标记并且收集特定与疾病相关的细胞类型,然后对其进行转录子组和表观遗传学分析,基于这些知识发现治疗中枢神经系统疾病的新靶点。CVN424是基于这一平台发现的创新疗法,它选择性靶向与帕金森病相关的多巴胺D2受体依赖性间接信号通路,旨在产生和左旋多巴或脑深部刺激相同的积极效果的同时,避免不良反应。

▲NETSseq技术平台(图片来源:Cerevance公司官网)

在这项随机双盲,含安慰剂对照的2期临床试验中,约135名帕金森病患者接受了两种不同剂量的CVN424的治疗。他们稳定接受左旋多巴或其它帕金森病药物的治疗,但是每天仍然有至少两个小时的“OFF”期。

试验结果显示,接受治疗4周后,与安慰剂相比,高剂量CVN424将“OFF”期改善1.3个小时(p=0.042)。与此同时,无运动障碍的“ON”时间增加。与其它和左旋多巴同时使用的辅助疗法不同,CVN424与安慰剂相比,降低患者的白天嗜睡指标。

参考资料:

[1] Cerevance Reports Positive Phase 2 Clinical Trial Results with CVN424, a Parkinson’s Disease Drug Working Through a New Mechanism. Retrieved March 31, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/31/2414037/0/en/Cerevance-Reports-Positive-Phase-2-Clinical-Trial-Results-with-CVN424-a-Parkinson-s-Disease-Drug-Working-Through-a-New-Mechanism.html

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