Sogroya®数据预示生长激素缺乏症儿童有望获得周制剂治疗新选择

Sogroya®（somapacitan）注射液在生长激素缺乏症儿童中的 3 期研究数据今天在 2022 年美 国内分泌学年会（ENDO 2022 ）上发布。 美国佐治亚州亚特兰大，2022 年 6 月 12 日——今天，诺和诺德公布了每周注射一次 Sogroya® （somapacitan）的研究结果，其帮助儿童达到了年化生长速率（AHV）的生长目标。这项三期 研究结果来自在青春期前生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的 REAL 4 研究，于今天在美国佐治 亚州亚特兰大进行的美国内分泌学年会（ENDO 2022 ）上发布。 “目前生长激素缺乏症儿童的治疗方案需要每日注射、持续数年。”明尼苏达大学共济儿童医院 （University of Minnesota Masonic Children's Hospital）儿童内分泌科的 Bradley Miller 医生 （MD，PhD）表示，“基于 REAL 4 研究的结果，生长激素缺乏症儿童将有望获得周制剂治疗新 选择。” GHD 是一种罕见病，据估计在儿童中的发病率为 1/3500~10000。通常在幼年出现症状，导致身 材矮小以及其它生长相关的健康并发症。 “REAL 4 三期研究结果令我们很兴奋，每周注射 Sogroya®与每日注射诺泽®（somatropin）疗 效相当。” 诺和诺德研发执行副总裁 Martin Lange 表示，“Sogroya®体现了诺和诺德对罕见内 分泌疾病群体的承诺，以及我们根据各类患者需求推出创新治疗方案的持久愿景。” 关于 REAL 4 研究 REAL 4（REversible ALbumin）研究（NCT03811535）是正在进行的 REAL 临床研究的一部 分，目的是评估 Sogroya®（somapacitan）注射液在生长激素缺乏症儿童中的有效性和安全性。 REAL 4 是一项随机、多国家、开放标签、活性对照、平行分组 3 期研究，包括 52 周主试验期和 3 年扩展期。200 名既往未使用过生长激素（GH）治疗的青春期前 GHD 儿童（74.5%为男性）2:1 随机分组，接受 0.16 mg/kg/周 Sogroya®（n=132）每周一次皮下注射或 0.034 mg/kg/日 somatropin（诺泽®）每日一次皮下注射（n=68）。在 REAL 4 研究中， Sogroya®显示出了 11.2 cm/年的 AHV，相比诺泽®11.7 cm/年的 AHV，没有显著性差异。基于 REAL 4 主试验期的 结果，GHD 儿童患者每周注射一次 Sogroya®与每日注射一次诺泽®疗效相当，达到非劣效性的主 要研究终点。最常见的不良事件（AEs）（在≥5%的受试者中观察到）均为儿童中的常见事 件，包括头痛、鼻咽炎、发热、肢体疼痛、支气管炎和呕吐等。 关于儿童生长激素缺乏症（GHD） GHD 是一种罕见病，以体内循环的生长激素（GH）不足为特征。GH 对生长、肌肉和骨 骼强度有重要作用，并有助于控制体内的糖脂水平。GHD 可导致生长缓慢、身材矮小和 其它健康问题。 关于 Sogroya®（somapacitan） Sogroya®（somapacitan）注射液是一种处方药，含有与人体产生的生长激素相似的人 生长激素类似物，可用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。Sogroya®已在美国、欧 盟、日本、澳大利亚和沙特阿拉伯获批用于成人生长激素缺乏症（AGHD）患者内源性生 长激素的替代治疗。Sogroya®在 GHD 儿童患者中的应用仍处在研究阶段，尚未获批。