临床流行病学与循证医学研究中心孙鑫研究员团队在BMJ发文：系统构建基于真实世界数据的药品医保决策框架

2023年6月，我院临床流行病学与循证医学研究中心孙鑫研究员团队在《英国医学杂志》（BMJ，IF: 105.7）上发表题为“Use of real world data to improve drug coverage decisions in China”的分析性文章，系统总结了真实世界数据在我国药品医保准入决策中的应用场景和理论框架。我院王雯副研究员为第一作者，孙鑫研究员为通讯作者。

自2018年以来，我国逐步实施医保药品动态调整制度。许多创新药物通常在被获批上市后，会快速申请进入医保药品目录，从而推动创新药物更快进入医疗环节，提升诊疗质量，促进患者健康。但部分创新药物（如抗肿瘤药物、罕见病药物）可能通过附条件审批方式获批上市，其临床证据主要依赖II期或单臂临床试验。这常常与医保决策时需要的在实际诊疗环境下的临床价值和经济价值存在较大差异，导致医保决策时的证据不足，为药品医保准入决策带来重大挑战。

针对该问题，该文基于我国真实世界数据来源、数据质量和药品医保决策场景的系统分析，首次创新性提出了真实世界数据在我国药品全生命周期医保决策中的应用框架，通过产生和严格分析真实世界数据，形成药品在实际医疗情况下的有效性、安全性和医疗成本证据，用于药品医保决策。

此外，针对药品医保准入中临床价值和经济价值评价存在的关键难点，该文创新性提出了基于国家海南自贸港特色制度下“双应用”和“单侧重”两种真实世界数据决策模式，从而实现基于中国人群真实世界证据加快药品研发、让国内患者更快更省更好地用上创新药的目的，也为推动真实世界数据在我国药品医保准入决策中发挥实质作用奠定了关键理论框架和技术基础。

此前，孙鑫研究员团队受邀于2018年在BMJ发表题为“Real world evidence: experience and lessons from China”的文章（www.bmj.com/content/360/bmj.j5262），首次系统阐述中国真实世界数据研究及在药物研发及监管决策中的应用。上述系列成果表明，我院孙鑫研究员团队在真实世界数据研究及其在药品研发和医药决策领域处于国内领先地位，并得到了国际权威学术期刊的认可。自2014年以来，孙鑫研究员团队在学校、医（学）院支持下，依托循证医学学科优势，致力于推动真实世界数据研究在国内的发展，并取得了一系列成效。

原文链接：https://doi.org/10.1136/bmj-2021-068911