恒瑞医药创新药HRS-9057片常染色体显性多囊肾病适应症获批临床

近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准1类新药HRS-9057片开展用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的临床试验。目前，国内尚无同类产品获批上市。

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是一种常见的遗传性肾病，发病率约千分之一^[1]，全球患者约有1250万，中国患者约150万。ADPKD的主要遗传致病基因是PKD1和PKD2，分别编码多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2 基因突变导致PC1/PC2蛋白表达减少或功能丧失，造成细胞生长和液体分泌相关信号通路异常，涉及钙离子、细胞内第二信使环腺苷酸（cAMP）等信号分子，肾集合管细胞过度增殖并持续分泌囊液，导致双侧肾脏囊泡形成和肾脏体积增大，并发肾区疼痛、蛋白尿、高血压等肾脏表现，以及全身其他器官的囊肿性和非囊肿性改变，如肝囊肿、颅内动脉瘤等^[1-2]。随着患者年龄增长，肾脏总体积不断增长，而肾功能不断下降，约50%的患者在60岁时会进展至终末期肾病，需要肾脏替代治疗，是终末期肾病的第4位病因^[2]。

HRS-9057片可抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成。目前国内尚无同类产品获批上市，临床治疗多以对症支持治疗为主。本品有望改善常染色体显性多囊肾病患者的疾病状态和临床症状，为患者带来新的治疗选择。

参考文献：

[1] Bergmann C, Guay-Woodford LM, Harris PC, et al. Polycystic kidney disease[J]. Nat Rev Dis Primers, 2018, 4(1): 50.

[2] Cornec-Le Gall E, Alam A, Perrone RD. Autosomal dominant polycystic kidney disease[J]. Lancet, 2019, 393(10174): 919 -935.