百济神州宣布百泽安®（替雷利珠单抗）用于胃或胃食管结合部癌一线治疗的新药上市许可申请获FDA受理

2024年2月27日 19:00

此申请基于全球3期RATIONALE-305试验结果，该试验结果显示百泽安®联合化疗可显著改善晚期胃/胃食管结合部癌的总生存期

根据《处方药申报者付费法案》，此项申请目标审评完成时间为2024年12月

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔——百济神州（纳斯达克代码： BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤创新公司，公司今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理百泽安®（替雷利珠单抗）联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的新药上市许可申请（BLA）。预计FDA对此项BLA做出决议的时间为2024年12月。

百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“胃癌在确诊时往往已进入晚期或转移阶段，患者急需新的治疗选择。百泽安®已在临床试验中展现出改善胃和胃食管结合部癌患者生存期的潜力。FDA受理此项申请让我们有机会更早为预后不良患者提供新治疗选择。”

此次递交的申请是基于全球RATIONALE-305试验的结果。该试验达到其主要终点，接受百泽安®联合研究者选择的化疗的患者总生存期为15.0个月，而接受安慰剂联合化疗的患者总生存期为12.9个月（n=997；HR：0.80 [95% CI：0.70，0.92]；P=0.0011），表明死亡风险降低了20%。此外，百泽安®联合化疗与安慰剂联合化疗相比，客观缓解率更高（47.3% vs. 40.5%），中位缓解持续时间更长（8.6个月 vs. 7.2个月）。百泽安®联合化疗的中位无进展生存期为6.9个月，而安慰剂联合化疗为6.2个月（HR：0.78 [95% CI：0.67，0.90]）。百泽安®联合化疗的安全性特征可控，且与抗PD-1抗体的已知安全性特征一致。

百泽安®联合化疗组中有53.8%的患者发生了≥ 3级治疗相关不良事件（TRAE），安慰剂联合化疗组中有49.8%的患者发生了≥ 3级TRAE。发生率≥ 30%的最常见任何级别TRAE为恶心、食欲减退、血小板计数降低、中性粒细胞计数降低、呕吐和贫血。

百泽安®近期已获得欧盟委员会的批准，用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。FDA还在审评百泽安®用于不可切除、复发性、局部晚期或转移性ESCC患者一线治疗的BLA，目标审评完成时间为2024年7月。一项用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC患者的BLA也在FDA审评中。

百济神州已经开展了超过17项针对百泽安®的潜在注册性临床试验，其中11项3期随机试验和4项2期试验已取得积极结果。这些试验结果表明，百泽安®作为单药治疗或与其他药物联用能够以安全的方式为罹患各类肿瘤的数十万癌症患者带来具有临床意义的生存获益和生活质量改善，且很多情况下，无论患者的PD-（L）1状态如何均可获益。迄今为止，全球已有超过90万患者接受了百泽安®处方治疗。

关于RATIONALE-305

RATIONALE305（NCT03777657）是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球3期试验，入组了997例晚期不可切除或转移性G/GEJ腺癌患者。该试验的主要终点为总生存期（OS），根据预先规定的分级检验策略先后对PDL1高表达人群和意向性治疗（ITT）人群进行检验。ITT人群的最终分析结果已在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会期间以最新突破口头报告的形式进行展示。

关于胃和胃食管结合部（G/GEJ）腺癌

胃癌是全球第五大常见癌症，也是癌症死亡的第五大原因1。2022年确诊的新发胃癌病例将近100万，全球报告的死亡病例达66万。据估计，2024年美国约有27,000例患者确诊胃癌，11,000例患者死于胃癌2。在美国，胃癌的五年生存率为36%3。胃食管结合部腺癌发于食管与胃相连的区域，该区域位于膈下（肺下方的呼吸肌薄层）4。

关于百泽安®（替雷利珠单抗）

替雷利珠单抗是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百济神州是一家全球肿瘤创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律定义的前瞻性声明，包括百泽安®改善胃和胃食管结合部癌患者生存期的潜力；百泽安®作为预后不良患者治疗选择的能力；百泽安®未来的监管批准情况；百泽安®以安全的方式为癌症患者带来具有临床意义的生存获益和生活质量改善的能力；百济神州关于百泽安®的进展、预期临床开发、注册申报和商业化情况；以及百济神州在“关于百济神州”标题下的计划、承诺、愿景和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管批准和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；百济神州在最近年度报告的10-K表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

参考文献：

1Ferlay J, Ervik M, Lam F, Laversanne M, Colombet M, Mery L, Piñeros M, Znaor A, Soerjomataram I, Bray F (2020). Global Cancer Observatory: Cancer Today. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer. Available from: https://gco.iarc.who.int/today. Accessed February 9, 2024.2American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2024. Atlanta: American Cancer Society; 2024.3National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer stat facts: stomach cancer. Available at https://seer.cancer.gov/statfacts/html/stomach.html. Accessed January 22, 2024.4American Cancer Society. What Is Stomach Cancer? https://www.cancer.org/cancer/types/stomach-cancer/about/what-is-stomach-cancer.html.