百济神州百泽安®获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于鼻咽癌患者的一线治疗

2025年5月27日 20:35

该积极意见基于RATIONALE-309的研究结果，百泽安®联合化疗用于鼻咽癌患者一线治疗显示出具有统计学显著性的无进展生存期改善

美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂用于复发性、不适合根治性手术或放疗、或转移性鼻咽癌成年患者的一线治疗。

意大利米兰IRCCS基金会国家癌症研究所头颈癌肿瘤内科主任Lisa Licitra教授表示：“化疗一直是转移性鼻咽癌的标准治疗方法，但复发和远处转移仍是治疗失败及死亡的重要原因，新的治疗方案将具有重要意义。RATIONALE-309研究结果显示，替雷利珠单抗联合化疗展现出稳健的临床获益，该疗法有望大幅降低复发性或转移性鼻咽癌患者病情进展或死亡风险。”

此次适应症拟扩展至鼻咽癌是基于百济神州RATIONALE-309（NCT03924986）研究的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，旨在评估替雷利珠单抗联合吉西他滨和顺铂用于复发性或转移性鼻咽癌成年患者一线治疗的有效性和安全性。该研究随机分配了263例初治患者，并在预设的期中分析时达到了其主要终点，显著延长了意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）（HR0.52[95%CI:0.38,0.73]p<0.0001）。替雷利珠单抗联合化疗组的中位PFS为9.2个月，而安慰剂联合化疗组为7.4个月。一项更新分析的有效性结果与期中分析结果一致。替雷利珠单抗联合化疗组的中位总生存期（OS）为45.3个月，安慰剂联合化疗组为31.8个月。替雷利珠单抗联合化疗总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。

百济神州实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“今天宣布的结果是2025年CHMP针对替雷利珠单抗发布的第二项积极意见，凸显出该药物有望在欧盟用于治疗一个新的瘤种，并惠及更多癌症患者。作为实体肿瘤产品组合的一款基石药物，我们很高兴看到替雷利珠单抗已在全球获得100多项监管批准，覆盖美国、欧盟、中国和日本等主要市场，展现出替雷利珠单抗用于治疗多种不同适应症的实力。”

此次适应症扩展汇总安全性数据包括3,900多例患者，按照批准的给药方案接受了替雷利珠单抗单药治疗（n=1,952）或联合化疗治疗（n=1,950）。替雷利珠单抗联合化疗最常见的3级或4级不良反应（≥2%）包括中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症、低钠血症、低钾血症、疲劳、感染性肺炎、淋巴细胞减少症、皮疹、食欲减退、天门冬氨酸氨基转移酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。

替雷利珠单抗已在欧盟获批的适应症包括：用于符合条件的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者一线治疗；用于不可切除的食管鳞状细胞癌（ESCC）患者一线治疗；用于既往接受过含铂化疗的ESCC患者二线治疗；联合化疗用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线治疗；以及三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，涵盖一线和二线治疗1。

关于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一种头颈部肿瘤，起源于鼻咽部2，即连接鼻腔和咽喉通道3。鼻咽癌的解剖位置较深，早期症状轻微且不典型，因此确诊时往往达到中晚期4。鼻咽癌全球每年约有13.3万例新发癌症病例和8万例死亡病例，且呈现独特地区分布特征，主要分布在亚洲5。鼻咽癌5年总生存率约为63%，但晚期患者生存率会降至49%6。

关于百泽安®（替雷利珠单抗）

百泽安®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合；其设计旨在最大限度减少与巨噬细胞中Fcγ受体的结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

作为百济神州实体瘤产品组合的基石药物，百泽安®是已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。其临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组约14,000例患者。目前百泽安®已在全球46个国家和地区获批，并已惠及150多万例患者。

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百泽安®联合化疗能显著降低复发性或转移性鼻咽癌（NPC）患者疾病进展或死亡的风险，百济神州支持更多癌症患者生存获益的能力，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

本材料旨在传递医药前沿信息及疾病相关知识，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

参考文献：

1本新闻稿涉及的适应症范围仅供参考，不构成临床诊断依据，具体适应症范围以国家药监局批准的药品说明书为准，任何医疗决策需遵医嘱执行。2National Cancer Institute. Nasopharyngeal Cancer Treatment.Available at: https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq#:~:text=Nasopharyngeal%20cancer%20is%20a%20type,breathing%2C%20speaking%2C%20or%20hearing. Last accessed April 15,2025.3Cleveland Clinic.Nasopharynx. Available at:https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.Last accessed:April 15,2025.4Wei,X.,Chen,B.,Wang,Z.et al.Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health24,1931 (2024).https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang Y,Pan J et al.Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer:A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell 2023;41:1061–1072.6Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer.American Cancer Society.Available at:https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.htmlLast accessed:April 15,2025.