诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）新适应症在中国获批，覆盖PNH全线患者

今天，诺华中国宣布其口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。作为全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，飞赫达®在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病（C3G）。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示：“诺华的使命是创想医药未来，我们在中国聚焦医药需求未被满足的疾病领域，不断加快创新药物引入和上市的步伐。飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）又一新适应症的在华获批，使全线PNH患者均有望受益于这一创新疗法，并为他们带来高质量生活。诺华长期深耕血液疾病领域，我们将继续秉持‘承诺中华’的信念，致力于造福更多中国患者，为他们打造更健康和可持续的未来，也为中国医药行业和社会带来更多积极影响。”

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病1，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等2。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等3。PNH常见于30-40岁人群4，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体C5治疗的患者中，仍有74%的患者持续感受到疲劳5，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次6。

天津医科大学总医院副院长、血液中心主任付蓉教授表示：“随着PNH治疗领域的迅速发展，各类补体抑制剂不断涌现，现有的抗补体C5治疗虽然能够部分改善血管内溶血，但仍存在残留的血管内溶血以及C3介导的血管外溶血，导致大部分患者在治疗后存在残留贫血、持续疲劳和输血依赖的问题。同时，患者也迫切希望转换为更加便捷的治疗方式，从而能够恢复正常生活节奏。伊普可泮选择性抑制补体上游的旁路途径，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗补体C5治疗的缺陷，其通过口服方式用药，能够帮助患者在改善PNH症状的同时，更好地融入社会和家庭，不断迈向更高的治疗目标。”

本次新适应症获批是基于APPLY-PNH的头对头研究结果7,8，该研究证实，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体C5治疗。

APPLY-PNH研究显示，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者，在转换为伊普可泮治疗24周后，82.3%患者血红蛋白水平提升超过2g/dL，67.7%患者实现血红蛋白水平正常化（≥12g/dL），而使用继续抗补体C5治疗的患者中相应的比例均为0%。同时，伊普可泮使摆脱输血成为可能。接受伊普可泮治疗的患者中有95.2%避免输血，而接受抗补体C5治疗的患者中这一比例仅为45.7%。此外，研究也同时观察到伊普可泮对疲劳有显著改善，可提高FACIT-疲劳评分至接近正常9,10。

完成24周APPLY-PNH随机治疗期的患者可选择进入扩展期，继续接受伊普可泮或从抗C5转换为伊普可泮至第48周8,11。在持续接受伊普可泮的治疗组中，24周治疗期获得的结局持续至48周。在抗补体C5治疗转换伊普可泮组中，转换后出现了相似的获益：平均血红蛋白水平升至接近正常水平，几乎所有患者均避免输血（94.1%，第26-48周），转换为伊普可泮后FACIT-F疲劳评分增加10.79分，接近至正常。在安全性方面，伊普可泮表现良好。48周内未出现新的安全性信号，且未发生导致治疗中断的治疗期间不良事件（TEAEs）。临床突破性溶血（BTH）事件发生率低，仅为抗补体C5治疗的1/10，且严重程度均为轻至中度。

诺华长期深耕血液疾病领域，致力于解决患者未被满足的需求，让创新成果惠及更多的患者。本次飞赫达®PNH适应症的拓展，为更多的PNH患者带来新的治疗选择，助其回归美好生活。

关于飞赫达®/Fabhalta®（伊普可泮）

飞赫达®/Fabhalta®（伊普可泮）是一种口服的、补体旁路途径的B因子抑制剂。在中国，飞赫达®获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人治疗，以及治疗成人C3肾小球病（C3G）。并且Fabhalta®已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于降低有快速进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿。除PNH和C3G之外，伊普可泮正在研发用于一系列补体介导的疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN）。

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