昨日,渤健(Biogen)公司治疗阿尔茨海默病(AD)的在研疗法aducanumab的“惊天逆转”一夜之间将AD领域的新药研发重新推到了聚光灯之下。在基于β淀粉样蛋白(β-amyloid,Aβ)的多种治疗方法屡屡受挫之后,改变AD进程的创新疗法似乎遥遥无期。今年阿尔茨海默病药物发现基金会(Alzheimer’s Drug Discovery Foundation)发布的临床试验报告统计也显示,处于临床开发阶段的102种在研AD疗法中,74%靶向Aβ和Tau蛋白以外的创新靶点。
今日,Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会(European Society of Gene and Cell Therapy)年会上宣布,初步临床数据表明,基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症(Tay-Sachs Disease,TSD)儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑,还改善了患者脑部的髓鞘形成。